Связь между патологией печени и сердечно-сосудистыми заболеваниями сегодня уже не вызывает возражений. Болезни печени являются причинами сердечно-сосудистых нарушений.
Я читал историю о том как удалили часть печени, добавили нужных (отсутствующий ген), вернули часть печени назад и тем самым вылечили сложное сердечное заболевание. Так как собственная печень не вырабатывали вещества отвечающие за просвет сосудов питающих сердце. Без такой пересадки человек был обречен на инфаркт, и это было просто дело времени.
Цитата «С 16 лет канадская девушка стала страдать инфарктами. У нее оказалось наследственное заболевание: отсутствие специального рецептора — особого белка в печени, который связывает так называемые липопротеиды низкой плотности, вещества, в основном ответственные за сужение сосудов и образование тромбов и непроходимости сосудов. Девушку лечили обычным способом, но ничего не помогало, и врачи решились на генную операцию. Поскольку этот белок продуцируется печенью, то ей отрезали часть печени, с помощью специальных приемов ввели в клетки печени нормальный ген, и клетки вживили обратно в печень. Часть клеток прижилась, и вырос кусочек печени, который вырабатывал белок, связывающий липопротеиды низкой плотности. В результате больная избавилась от инфарктов. Это, пожалуй, — первый успешный пример излечения человека с помощью чисто человеческого гена.»
Белок АРОВ отвечает за сборку и секрецию липопротеинов очень низкой плотности в печени и хиломикронов в кишечнике
В истории генной терапии я не нашел описания случая с исправлением печени. вот цитата, текста где в эти года совсем другие операции перечисляются.
История
1970-е и ранее
В 1972 году Фридманн и Роблин написали в журнале Science под названием «Генная терапия генетических заболеваний человека?». Роджерс (1970) был процитирован за предложение экзогенную хорошую ДНК для замены дефектной ДНК у тех, кто страдает генетическими дефектами.
1980-е
В 1984 году была разработана ретровирусная векторная система, которая могла эффективно вставлять чужеродные гены в хромосомы млекопитающих.
1990-е
Первое одобренное клиническое исследование генной терапии в США было проведено 14 сентября 1990 года в Национальном институте здравоохранения (NIH) под руководством Уильяма Френча Андерсона . Четырехлетняя Ашанти ДеСильва лечилась от генетического дефекта, в результате которого у нее развился дефицит аденозиндезаминазы (ADA-SCID), серьезный дефицит иммунной системы. Дефектный ген клеток крови пациента был заменен функциональным вариантом. Терапия частично восстановила иммунную систему Ашанти. Производство отсутствующего фермента временно стимулировалось, но новые клетки с функциональными генами не образовывались. Она вела нормальный образ жизни только с регулярными инъекциями каждые два месяца. Эффект был успешным, но временным.
Генная терапия рака была введена в 1992-93 гг. (Trojan et al., 1993). Лечение мультиформной глиобластомы, злокачественной опухоли головного мозга, исход которой всегда фатальный, проводилось с использованием вектора, экспрессирующего антисмысловую РНК IGF-I (клинические испытания одобрены протоколом NIH № 1602 от 24 ноября 1993 г., и FDA в 1994 г.). Эта терапия также представляет собой начало иммуногенной терапии рака, лечение, которое оказалось эффективным благодаря противоопухолевому механизму антисмыслового IGF-I, который связан с сильными иммунными и апоптотическими явлениями.
В 1992 году Клаудио Бординьон , работая в университете Вита-Салюте Сан-Раффаэле , провел первую процедуру генной терапии с использованием гемопоэтических стволовых клеток в качестве векторов для доставки генов, предназначенных для коррекции hereditary diseases. В 2002 году эта работа привела к публикации первого успешного лечения генной терапией для ADA-SCID. Успех многоцентрового исследования по лечению детей с SCID ( тяжелый комбинированный иммунодефицит или болезнь «мальчиков-пузырей»), проводившихся в 2000 и 2002 годах, был поставлен под сомнение, когда у двух из десяти детей, проходивших лечение в парижском центре исследования, развилось состояние, подобное лейкемии. . Клинические испытания были временно остановлены в 2002 г., но возобновлены после проверки протокола регулирующими органами в США, Великобритании, Франции, Италии и Германии.
В 1993 году Эндрю Гобеа родился с SCID после пренатального генетического скрининга . его матери плаценты и пуповины сразу после рождения, чтобы получить стволовые клетки. Аллель аденозиндезаминазу , кодирующий ( АДА), был получен и вставлен в ретровирус. Ретровирусы и стволовые клетки смешивали, после чего вирусы вставляли ген в хромосомы стволовых клеток. В кровь Эндрю вводили стволовые клетки, содержащие рабочий ген ADA. Инъекции фермента АДА также делались еженедельно. В течение четырех лет Т-клетки (лейкоциты), продуцируемые стволовыми клетками, производили ферменты ADA, используя ген ADA. Через четыре года потребовалось дополнительное лечение.
Смерть Джесси Гелсингера в 1999 году помешала исследованиям в области генной терапии в США. В результате FDA приостановило несколько клинических испытаний в ожидании переоценки этических и процедурных практик.» источник .